原标题：加大研发力度，提升童健优化审批程序，药品提升儿童药品供应保障水平

多措并举呵护儿童健康

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今年前5个月，供应国多34个儿童用药获批上市;今年3月，保障新版国家医保药品目录正式实施，水平新增药品涵盖22个儿童用药;今年1月，措并国家卫健委办公厅发布通知，护儿鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的提升童健新技术、新方法，药品加强个性化给药的供应国多标准化管理和质量控制……

我国采取一系列措施，鼓励儿童用药研发生产，保障不断提升药品供应保障水平。水平

国家统计局数据显示，措并2022年末，护儿我国0—15岁(含不满16周岁)人口为25615万人，提升童健占总人口比例为18.1%。

与成人用药相比，儿童用药研发生产面临起步晚、难度大、基础薄弱等问题，需要医疗机构、科研院所、医药企业共同努力解决。

今年1月，国家卫健委办公厅发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法;3月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖22个儿童用药;今年前5个月，已有34个儿童用药获批上市，获批数量超去年同期……我国采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，不断提升药品供应保障水平。

突破关键技术，填补市场空白

“吃药靠掰，剂量靠猜”曾经是一些患儿及家长在用药时面临的难题。“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说。

以治疗儿童急性淋巴细胞白血病的重要药物巯嘌呤为例。目前，市场上销售巯嘌呤的唯一规格为50毫克片剂，直径约1厘米，均为成人片剂。儿童服用巯嘌呤需按公斤体重计算剂量，并对成人片剂进行切分或磨粉，使用不便且精确度不高。

为解决这一难题，国家儿童医学中心、北京儿童医院率先突破关键技术，开发出可精准计量的巯嘌呤改良剂型。药片直径2至3毫米，米粒大小，利于患儿吞咽。这一成果已经亮相在2022年中国国际服务贸易交易会上。

“我国儿童用药的品种、剂型、规格相比成人用药都普遍不足，儿科临床用药中约45%的药品说明书缺乏儿童用法用量，导致儿童用药错误的风险大大高于成人。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，整合资源、突破一系列核心关键技术、合理开展儿科临床研究，是实现儿童用药高效研发及临床转化的关键所在。

近年来，北京儿童医院致力于儿童用药研发工作。王晓玲介绍，北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”，联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，强化科技创新，研发儿童用药。目前，已获得相关批文、受理号或签收号65项，有关成果填补了我国儿童用药市场的空白，将缓解市场上儿童用药短缺的现状。

此外，国家卫健委通过重大新药创制科技重大专项，投入超6亿元研究儿童用药;成立国家儿童医学中心，组织23个全国儿科相关单位，建立“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。

加快审评审批，激发创新动力

“儿子终于用上了国产氯巴占!”来自河南的张女士激动地说，“孩子两岁时确诊了癫痫病，需要服用治疗药物氯巴占，国产氯巴占上市为我们解决了大问题。”

2022年5月，国家药品审评中心将仿制药氯巴占片的上市申请纳入优先审评，用于2岁及以上癫痫病患者治疗。9月，我国首个国产氯巴占仿制药获批上市。不久后，一批批氯巴占片走下生产线，陆续进入20多个省份的医院，有效缓解了癫痫病患儿的用药缺乏问题。

氯巴占片是2022年我国儿童用药审评审批成果的一个缩影。作为药品技术审评机构，国家药审中心优化儿童用药审评审批机制，激发产业创新活力。2021年以来，国家药审中心组建了儿童用药专项领导小组和工作小组，设立“儿童用药”特殊标识，将审批时限缩短35%，加快儿童用药上市。

国家药监局的数据显示，2022年共有66个儿童用药品种通过技术审评，相较于2021年的47个有较大幅度提升，其中包含21个优先审评审批品种和11个鼓励研发申报儿童药品清单品种。这些产品加速上市，进一步满足了患儿用药需求。

破解儿童用药品种少、剂型少等难题，还要激发企业研发动力。国家药审中心按照“急用先行”的原则，建立了儿童用药研发审评证据体系，指导企业顺利开展研发。目前，已发布十多项儿童用药专项指导原则，完善了儿童用药临床试验和安全性评价标准，为研发和审评提供了重要技术支持与审评依据。

加快引进境外已上市药品，也是满足我国患儿用药需求的重要途径。近年来，国家药监局会同国家卫健委，组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，鼓励境外药企前来申报，并对申报品种建立专门通道开展审评。我国已先后加快审批治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等16个儿童用药品种，为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。

加强多方合作，促进研发生产

“我国在儿童适宜制剂研发与自主生产、重大疾病及罕见病用药研发等方面，仍与国际领先水平存在差距。”王晓玲坦言。

如何攻克儿童用药难题?王晓玲建议，设立儿童用药研发专项，聚焦前沿问题和关键技术，整合基础研究与转化应用资源，实现儿童用药特色技术的自主创新和品种转化。

“要鼓励医疗机构联合科研院所和企业，开发可灵活调整药物剂量的新技术、新方法，建立低龄儿童个性化调剂平台，推动儿童用药个性化调剂。对于疗效确切、特色优势明显、不良反应少的儿科医疗机构制剂，简化跨省调剂流程，满足临床用药需求。”王晓玲说。

北京协和医院院长张抒扬提出，在现有研发申报儿童药品清单的基础上，进一步完善儿童用药研发目录，引导优先研发创制，满足儿科临床用药需求。通过税费减免、定向补助、定点生产等方式调动企业参与儿童药品研发的积极性。加强儿童药品的基础研究和临床研究，推进完善成人药品说明书中儿童用药信息，鼓励儿童药品的国际认证。持续加强规范儿科研究的技术指导，完善儿科人群药物临床试验的安全保障。

“儿科不同疾病领域面临不同的用药问题。”倪鑫认为，一些儿童常见病、多发病的治疗缺乏适宜低龄儿童的药物剂型和规格，血液肿瘤病等重大疾病治疗缺乏儿童用药数据，儿童罕见病患者可用药缺乏等困境在一定程度上现实存在。

倪鑫建议，一方面要加大新药研发力度，儿科专家和药品生产企业要加强合作，开展科研攻关;另一方面，对于国外最新的确实有效的创新药物，要及时开展适应症研究，及时将其引进国内，让患儿尽快有药可用。

“儿童用药研发难度大，工艺相对复杂，生产成本更高，加上用量偏少，一些药企研发生产的积极性不足。”达因药业负责人杨杰建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。